Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) 2014 januárjában indította útjára azt a projektet, amelynek keretében lerövidítenék az utat, mialatt egy gyógyszer a beteghez ér. A jelenlegi gyógyszer-engedélyeztetési szabály módosításának célja, hogy azoknak a betegségeknek a kezelésére, amelyekkel szemben jelenleg nem áll rendelkezésre más eljárás, a betegek hamarabb juthassanak hozzá a fejlesztés alatt álló gyógyszerekhez. Ez azonban úgy működik, hogy a klinikai vizsgálatok adatait a valós életben szerzett tapasztalatokkal egészítik ki. Ugyanis a kiválasztott gyógyszereket az adott betegségben szenvedők csoportjai számára elérhetővé teszik.

Az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról szóló 2005. évi XCV. törvény módosításának köszönhetően 2016. január 1-től Magyarországon is bevezették az „engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás” fogalmát és lehetőségét (25/C. § (1) bekezdés).

Ennek keretében a vizsgálati készítményt, vagy a forgalomba hozatali engedéllyel nem rendelkező gyógyszert különös méltánylást érdemlő betegellátási érdekből az OGYÉI engedélye alapján lehet alkalmazni. A szabályozás rögzíti, hogy milyen készítmények vonatkozásában, mely esetekben és milyen feltételekkel kezdeményezheti a kezelő orvos az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazást, melyhez szükséges a gyártó hozzájárulása és annak vállalása, hogy a gyógyszert térítésmentesen bocsátja rendelkezésre a kezelés teljes időtartama alatt (tehát az E. alap terhére a gyógyszer nem vehető igénybe). Továbbá a gyártónak garantálnia kell a készítmény minőségét. A kérelemről az OGYÉI 21 (sürgős esetben 3) napon belül dönt, szükség esetén az illetékes szakmai kollégium véleményének kikérését követően. Az engedélyezési eljárás igazgatási szolgáltatási díjmentes, a részletszabályok rendeleti szintű megalkotására az egészségügyért felelős miniszter kapott felhatalmazást. (Forrás: Hankó Zoltán: Tájékoztató az elmúlt időszak fontosabb jogszabályi változásairól, Gyógyszerészet, 2015. november)